O
Ministério da Saúde, por meio da Comissão Nacional de Incorporação
de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), recomendou, em
seu relatório preliminar, a não incorporação do único
medicamento para a mucopolissacaridose do tipo VII (MPS VII). Porém,
até o dia 11 de março, toda a sociedade poderá contribuir com o
tema por meio da Consulta Pública N°3. Para participar e
opinar sobre o oferecimento da medicação na rede pública de
saúde, pacientes, familiares, cuidadores e cidadãos em geral
devem acessar o formulário de
experiência
ou opinião e deixar a sua contribuição, já
os médicos podem contribuir por meio do
formulário
técnico-científico.
Para a Conitec, a recomendação inicial pela não
incorporação do alfavestronidase, única terapia de reposição
enzimática disponível para esse tipo da doença no mundo para
o tratamento de MPS VII em pacientes de todas as idades, se baseou no
tempo de mercado e de experiência clínica com o medicamento,
considerados incipientes ainda. O órgão também ressaltou o
impacto orçamentário da ordem de R$ 3 milhões por paciente por
ano.
Regina Próspero, presidente do Instituto Vidas Raras, afirma que
justamente por ser um medicamento órfão, único para esse tipo da
doença, a avaliação deveria ser distinta e considerar o pequeno
número de pacientes, o tratamento atual disponível e o benefício
real que essa nova terapia poderia trazer para a vida de todos que
convivem com a MPS VII. “A Conitec explica, no documento, que
o tratamento atual da mucopolissacaridose tipo VII é
baseado apenas em terapias de suporte e tratamentos sintomáticos,
como cirurgias (reparo da hérnia, prótese de quadril e fusão
cervical), antibióticos e fisioterapia. Se temos como dar
acesso a um medicamento único que possa diminuir essas necessidades,
de algo invasivo, por exemplo, e que realmente melhora a qualidade de
vida do paciente – o que impacta também na vida de toda a família
- por que negar essa possibilidade? Pacientes com outros tipos de
MPS, já contam com as terapias similares no SUS. Por que essa
discriminação?”, questiona.
No Brasil, no congresso da Sociedade Brasileira de Genética
Médica em 2019, foi apresentado um estudo que identificou 22 casos
de MPS VII no período de 15 anos. Outra pesquisa revelou que a
doença atinge menos de três pessoas em cada dez milhões de
nascidos vivos no país. Estima-se que sejam registrados menos
de 200 casos de MPS VII em todo o mundo. “São
poucos os afetados diretamente por essa doença. No Brasil,
atualmente estão identificados em torno de 13 pacientes. Temos
que promover uma vida melhor para eles e suas famílias. Essa
terapia de reposição enzimática é um dos caminhos,” explica
Regina. “Precisamos contar com a participação de todos na
consulta pública”.
Para o geneticista e pesquisador Roberto Giugliani, professor do
Departamento de Genética da Universidade Federal do Rio Grande do
Sul, Diretor do Centro Colaborador da Organização Mundial da Saúde
e Membro Titular da Academia Brasileira de Ciências, os estudos
clínicos comprovam que o medicamento é eficiente e seguro, apesar
de bastante novo. “Somente cerca de 5% de doenças raras ou
ultrarraras, como é o caso da MPS VII, possuem alguma terapia
medicamentosa apropriada. A comunidade científica já reconhece
que a terapia de reposição enzimática modificou substancialmente o
tratamento das mucopolissacaridoses dos tipos I, II, IV e
VI na última década. No caso da MPS VII, além de termos
experiência longa com outros tipos da doença, os estudos clínicos
específicos mostram como o medicamento age e pode melhorar a vida
desses pacientes. É um grande ganho para quem convive com a doença
e não deveria ser descartado”, completa.
(*) Com informações da assessoria
