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quinta-feira, 5 de março de 2020

Ministério da Saúde nega medicamento para doença rara

O Ministério da Saúde, por meio da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), recomendou, em seu relatório preliminar, a não incorporação do único medicamento para a mucopolissacaridose do tipo VII (MPS VII). Porém, até o dia 11 de março, toda a sociedade poderá contribuir com o tema por meio da Consulta Pública N°3. Para participar e opinar sobre o oferecimento da medicação na rede pública de saúde, pacientes, familiares, cuidadores e cidadãos em geral devem acessar o formulário de experiência ou opinião e deixar a sua contribuição, já os médicos podem contribuir por meio do formulário técnico-científico.

Para a Conitec, a recomendação inicial pela não incorporação do alfavestronidase, única terapia de reposição enzimática disponível para esse tipo da doença no mundo para o tratamento de MPS VII em pacientes de todas as idades, se baseou no tempo de mercado e de experiência clínica com o medicamento, considerados incipientes ainda. O órgão também ressaltou o impacto orçamentário da ordem de R$ 3 milhões por paciente por ano.

Regina Próspero, presidente do Instituto Vidas Raras, afirma que justamente por ser um medicamento órfão, único para esse tipo da doença, a avaliação deveria ser distinta e considerar o pequeno número de pacientes, o tratamento atual disponível e o benefício real que essa nova terapia poderia trazer para a vida de todos que convivem com a MPS VII. “A Conitec explica, no documento, que o tratamento atual da mucopolissacaridose tipo VII é baseado apenas em terapias de suporte e tratamentos sintomáticos, como cirurgias (reparo da hérnia, prótese de quadril e fusão cervical), antibióticos e fisioterapia. Se temos como dar acesso a um medicamento único que possa diminuir essas necessidades, de algo invasivo, por exemplo, e que realmente melhora a qualidade de vida do paciente – o que impacta também na vida de toda a família - por que negar essa possibilidade? Pacientes com outros tipos de MPS, já contam com as terapias similares no SUS. Por que essa discriminação?”, questiona.

No Brasil, no congresso da Sociedade Brasileira de Genética Médica em 2019, foi apresentado um estudo que identificou 22 casos de MPS VII no período de 15 anos. Outra pesquisa revelou que a doença atinge menos de três pessoas em cada dez milhões de nascidos vivos no país. Estima-se que sejam registrados menos de 200 casos de MPS VII em todo o mundo. “São poucos os afetados diretamente por essa doença. No Brasil, atualmente estão identificados em torno de 13 pacientes. Temos que promover uma vida melhor para eles e suas famílias. Essa terapia de reposição enzimática é um dos caminhos,” explica Regina. “Precisamos contar com a participação de todos na consulta pública”.

Para o geneticista e pesquisador Roberto Giugliani, professor do Departamento de Genética da Universidade Federal do Rio Grande do Sul, Diretor do Centro Colaborador da Organização Mundial da Saúde e Membro Titular da Academia Brasileira de Ciências, os estudos clínicos comprovam que o medicamento é eficiente e seguro, apesar de bastante novo. “Somente cerca de 5% de doenças raras ou ultrarraras, como é o caso da MPS VII, possuem alguma terapia medicamentosa apropriada. A comunidade científica já reconhece que a terapia de reposição enzimática modificou substancialmente o tratamento das mucopolissacaridoses dos tipos I, II, IV e VI na última década. No caso da MPS VII, além de termos experiência longa com outros tipos da doença, os estudos clínicos específicos mostram como o medicamento age e pode melhorar a vida desses pacientes. É um grande ganho para quem convive com a doença e não deveria ser descartado”, completa.

(*) Com informações da assessoria